Page 9 - AIFA Sperimentazione Clinica dei medicinali in Italia 2017

Presentazione

Il Rapporto Nazionale sulla Sperimentazione Clinica offre una lettura retrospettiva dell’andamento
della ricerca sui farmaci in Italia e restituisce un’interessante fotografia di come lo sviluppo del settore
evolva nel nostro Paese, offrendo spunti utili per conoscere le aree terapeutiche maggiormente
indagate, quelle su cui potenziare gli investimenti e soprattutto i ritorni in termini di salute per i
pazienti.
Il primo dato positivo che ho piacere di sottolineare è l’aumento del numero delle sperimentazioni in
Italia sul totale europeo, che dal 17% del 2015 passa al 20% del 2016. Un incremento di tre punti
percentuali che si registra per la prima volta in cinque anni e su cui ci sentiamo incoraggiati a lavorare
per rendere tale trend una costante. In termini assoluti si conferma, quindi, la tenuta delle
sperimentazioni presentate e autorizzate a livello nazionale, con un aumento del 3% rispetto all’anno
precedente, se si considera anche il numero delle sperimentazioni ancora in valutazione alla data del
31 dicembre 2016.
E’ l’analisi della tipologia dei trials condotti che ritrae come l’R&D nel campo farmaceutico stia
progressivamente cambiando nel nostro Paese, a favore di un incremento di quelli a disegno
complesso (seamless, adattativi, ecc.) che abbracciano più fasi o sono collocati per definizione nelle fasi
precoci della sperimentazione, anche se di fatto sono disegnati spesso come veri e propri pivotal trials.
Nel settore delle malattie rare, invece, dove si rileva una positiva tendenza all’incremento rispetto al
2015 con una forte prevalenza di sperimentazioni profit, si riscontra una distribuzione pressoché
identica fra le fasi precoci e la fase III, segnale di spostamento continuo verso un potenziale sviluppo
concreto di farmaci per condizioni orfane.
Come sempre, in Italia oltre il 97% delle sperimentazioni è condotta su pazienti, sono rarissime quelle
in cui vengono arruolati volontari sani. La riflessione da fare, tuttavia, è in merito alle popolazioni
oggetto dei trials: le donne, i bambini e gli anziani restano ancora campioni scarsamente indagati in
modo specifico dalla ricerca clinica. Se, da un lato, non è purtroppo disponibile per il 90% delle
sperimentazioni risalire alla composizione di genere dei pazienti arruolati, è comunque indicativo il
dato davvero minimo della quota di sperimentazioni esclusivamente nel genere femminile (5,5%), così
come quello nelle popolazioni pediatrica (8,6%) e anziana (1%). Proprio per questo motivo, l’AIFA ha
inteso dare impulso ai bandi di ricerca indipendente promossi attingendo al fondo del 5% delle spese
promozionali sostenute dalle Aziende farmaceutiche, che già dal 2016 prevedono focus dedicati per
incentivare protocolli di studio finalizzati a verificare gli effetti dei farmaci per queste categorie.