Page 58 - Against Sepsis

3.6.1 Terapie antibiotiche off-label

La prescrizione off-label prevede l’utilizzo di un farmaco al di fuori delle condizioni riportate nel “Riassunto delle
caratteristiche del prodotto (RCP) autorizzate dall’Agenzia regolatoria (AIFA) sulla base degli studi registrativi. La
prescrizione off-label può differire da quanto riportato in RCP per:

• Indicazione terapeutica
• Dosaggio
• Modalità di somministrazione (via di somministrazione, tempi di somministrazione, durata del

trattamento).

Contesto normativo
L’impiego dei farmaci off label è disciplinato dalle seguenti normative:

• L. 648/96
• L. 94/98 (LEGGE DI BELLA)
• L. 296/2006 art. 1 c. 796 (Legge finanziaria 2007)
• L. 244/2007 art. 2 c. 348 (Legge finanziaria 2008)
• L. 79/2014.
Il ricorso, con carattere diffuso e sistematico, a terapie farmacologiche a carico del SSN, al di fuori delle
condizioni di Autorizzazione all’immissione in commercio, non è consentito per la cura di patologie per le quali
risultano autorizzati farmaci recanti specifica indicazione al trattamento. Un utilizzo di questi tipo è consentito
soltanto nell’ambito delle sperimentazioni cliniche.
L’impiego sporadico di un medicinale al di fuori delle condizioni di registrazione può avvenire eccezionalmente
in singoli casi caratterizzati da:
1. Mancanza di una valida alternativa terapeutica da dati documentabili
2. Acquisizione del consenso informato del paziente
3. Assunzione di responsabilità da parte del medico
4. Presenza di dati favorevoli di sperimentazione clinica di fase seconda.
Si fa presente che il ricorso del medico alla facoltà di prescrivere un farmaco per uso off-label non può costituire
riconoscimento del diritto del paziente alla erogazione del medicinale a carico del SSN, ossia gli oneri del farmaco
sono posti a carico del paziente. Resta fermo che l’impiego del medicinale a favore di un paziente ricoverato
in una struttura pubblica o privata accreditata è a carico del Servizio sanitario nazionale, dal momento che la
tariffa di ricovero è comprensiva del costo del trattamento farmacologico praticato.
Nell’ambito della Legge 648/96 è consentito, quando non vi è alternativa terapeutica valida, su proposta
di Associazioni di malati, Società scientifiche, Aziende sanitarie, Università , Istituti di ricovero e cura a
carattere scientifico, di richiedere alla Commissione consultiva tecnico scientifica dell’AIFA l’inserimento di
un medicinale nell’Elenco dei farmaci erogabili a carico del SSN da utilizzare per una indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata, purché siano disponibili risultati di studi di fase seconda.
Con la legge 79/2014 è stata introdotta la possibilità di richiedere l’inserimento nella Lista dei farmaci ai sensi
della L. 648/96, anche in presenza di una valida alternativa terapeutica nell’ambito dei farmaci autorizzati,
per farmaci da utilizzare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata purché tale indicazione
sia nota e conforme a ricerche condotte nell’ambito della comunità medico-scientifica nazionale e
internazionale, secondo parametri di economicità ed appropriatezza.

Conclusioni
• L’impiego off label di farmaci deve essere limitato a usi singoli, in situazioni di effettiva mancanza di
alternative terapeutiche e supportato da evidenze scientifiche documentate in letteratura (studi clinici
di fase II)
• Per i farmaci off label utilizzati in contesti ricorrenti privi di valide alternative terapeutiche, dovrebbe
essere seguito il percorso previsto dalla normativa vigente per la richiesta di inclusione negli elenchi
della L. 648/96, affinché la spesa sostenuta possa essere correttamente posta a carico del SSN.

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